6月26日，海南省妇女儿童医学中心（以下简称“省妇儿中心”）顺利启动一项在结节性硬化症(TSC)相关癫痫儿童和成人患者中评价ganaxolone(GNX)添加治疗的随机、双盲、安慰剂对照、III期临床试验。

TSC是一种多系统受累的胚胎皮质发育不良疾病，是癫痫最常见的遗传原因之一。难治性癫痫需综合性治疗，尤其是遗传病或罕见病导致的难治性癫痫，治疗效果较差。GNX治疗可能会通过加强GABAA介导的信号转导，改善TSC患者的癫痫发作。

省妇儿中心作为有着丰富临床救治经验的医疗机构，继续秉承“一切为了孩子”的初衷，以保障受试者权益为宗旨，承接一项在TSC相关癫痫儿童和成人患者中评价GNX添加治疗的随机、双盲、安慰剂对照、III期临床试验。

省妇儿中心神经科学部学科带头人顾硕教授（PI主要研究者）、神经科学部主任庞启明教授、中心药学部邹俊主任、兄弟科室负责人、项目主要研究者以及申办方代表等出席启动会仪式，会议由神经科学部主任庞启明教授主持。

庞启明教授介绍了本次临床试验的研究背景，她表示非常荣幸加盟本次全球性的临床试验项目，特别感谢申办方的支持以及对省妇儿中心的认可，感谢中心领导班子对临床试验项目的重视与支持。

据了解，这个国际性的多中心临床药物试验项目，全国仅有10家中心具备参与资格，省妇儿中心是作为全国第4家中心正式启动。

临床试验项目临床监查员（CRA）黄小清老师从研究概述和计划、研究方案培训和讨论、研究流程和供应商介绍、安全性事件报告培训、项目质量管理和监查计划、药物临床试验质量管理规范(GCP)等方面进行详细的培训。培训后,大家展开了热烈的讨论，黄小清老师耐心解答与会研究者的问题。

中心药学部邹俊主任强调，省妇儿中心作为国家药物临床试验机构，一直以来高度重视药物临床试验工作，并充分利用海南博鳌乐城国际医疗先行区的特许政策，不断加强药物临床试验机构建设，全面促进学科建设和临床研究工作的开展，为相关学术领域搭建了沟通交流的桥梁。希望大家以本项目为契机，详细记录每项数据，确保数据的真实性和可靠性，培养严谨的科研意识，树立科学、规范理念并应用于临床研究工作。同时一定要保障受试者的合法权益，把受试者安全放在首位。

顾硕教授做总结发言，他指出，参加GCP项目对提高医疗体系规范化建设，提升科研教学实力具有促进作用。TSC-3001中国研究者海南中心启动会的召开，标志着我们临床试验工作再度开启阶段性的全新篇章。下一步，我们将继续充分发挥丰富的医疗救治经验，依托医院优质的医疗资源，保障项目的顺利实施。

结节性硬化症（TSC）患者的福音来啦！本次临床药物试验是国际多中心合作，目前正式启动，面向全国招募TSC相关癫痫患者，海南省及其周边省市的TSC相关癫痫患者都可以来我们基地治疗。患者招募时间为6月-9月，需要的患者可以向我们咨询。